Farmaci orfani e malattie rare, qual è la situazione in Italia?

Le malattie rare sono tali se colpiscono un numero estremamente ristretto di persone (5 ogni 10mila) e per questo vengono spesso diagnosticate con difficoltà. Il ventaglio di disturbi è molto ampio ma queste patologie condividono alcune caratteristiche (come la carenza di cure appropriate, disagi sociali, alti costi di esami e terapie, ecc.). Si calcola che al mondo soffrano di una malattia rara circa 300 milioni di persone. Vengono invece definiti “orfani” i farmaci destinati alla cura di queste patologie. Francesco Macchia, Coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), spiega qual è la situazione italiana, quali sono le criticità da superare per avere una gestione dei farmaci orfani omogenea su tutto il territorio nazionale e quali progetti sono in campo per migliorare la vita dei malati rari.